Ojemda: Neues Medikament gegen Hirntumor bei Kindern zugelassen
Swissmedic erteilt befristete Zulassung für Tovorafenib
Swissmedic hat das Medikament Ojemda mit dem Wirkstoff Tovorafenib in der Schweiz befristet zugelassen. Es kann bei Kindern ab sechs Monaten mit einem pädiatrischen niedriggradigen Gliom eingesetzt werden, wenn der Tumor eine bestimmte Veränderung im BRAF-Gen aufweist und nach einer früheren Behandlung wieder aufgetreten ist oder nicht darauf angesprochen hat.
Die Zulassung erfolgte am 5. Mai 2026. Der entsprechende Kurzbericht von Swissmedic wurde am 25. August 2026 veröffentlicht. Ojemda ist als sogenannte Orphan Drug für eine seltene Erkrankung zugelassen.
Gezielte Behandlung bei BRAF-Veränderung
Das pädiatrische niedriggradige Gliom ist ein seltener Hirntumor bei Kindern. Bei einem Teil der Tumoren sind Veränderungen im BRAF-Gen vorhanden. Dazu gehören BRAF-Fusionen, BRAF-Rearrangements und bestimmte BRAF-Mutationen.
Tovorafenib greift in die durch diese Veränderungen aktivierten Wachstumssignale der Tumorzellen ein. Dadurch kann das Wachstum der Tumorzellen verlangsamt oder gestoppt werden.
Studie mit 137 Patientinnen und Patienten
Die Wirksamkeit von Ojemda wurde in der Studie FIREFLY-1 untersucht. An der einarmigen Studie nahmen 137 Patientinnen und Patienten im Alter von sechs Monaten bis 25 Jahren teil. Alle erhielten Ojemda; eine Vergleichsgruppe mit einer anderen Behandlung gab es nicht.
Bei einem grossen Teil der behandelten Patientinnen und Patienten sprach der Tumor auf die Therapie an. Swissmedic berichtet, dass der Tumor bei diesen Personen kleiner wurde oder kein weiteres Wachstum zeigte. Bei vielen Patientinnen und Patienten hielt das Ansprechen über längere Zeit an.
Einmal pro Woche
Ojemda ist als Filmtablette und als Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen erhältlich. Das Medikament wird einmal pro Woche eingenommen. Die empfohlene Dosis richtet sich nach der Körpergrösse beziehungsweise der Körperoberfläche.
Vor Beginn der Behandlung muss durch einen Test bestätigt werden, dass der Tumor die entsprechende BRAF-Veränderung aufweist. Die Behandlung soll von Fachpersonen eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung mit der Behandlung von Krebserkrankungen haben.
Befristete Zulassung wegen noch ausstehender Daten
Die Zulassung ist nicht unbefristet. Swissmedic hat Ojemda nach Artikel 9a des Heilmittelgesetzes befristet zugelassen, weil zum Zeitpunkt der Zulassung noch nicht alle klinischen Studiendaten vorlagen.
Der Hersteller muss die von Swissmedic verlangten zusätzlichen klinischen Daten fristgerecht nachreichen. Diese stammen aus laufenden oder noch abzuschliessenden Studien. Nach Erfüllung der Auflagen kann die befristete Zulassung bei einer weiterhin positiven Nutzen-Risiko-Bewertung in eine Zulassung ohne besondere Auflagen überführt werden.
Begrenzte Daten bei Kindern unter zwei Jahren
Bei Kindern unter zwei Jahren liegen laut Swissmedic bislang nur begrenzte Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit vor. Zusätzlich werden weitere Informationen zu möglichen langfristigen Auswirkungen der Behandlung, insbesondere auf Wachstum und Entwicklung, erwartet.
Swissmedic weist zudem auf verschiedene mögliche Risiken und Nebenwirkungen hin. Dazu gehören unter anderem Blutungen, Wachstumsverzögerungen, Leberprobleme und Hautreaktionen. Zu den häufigsten unerwünschten Wirkungen zählen unter anderem Veränderungen der Haarfarbe, Müdigkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen, Hautausschlag und Fieber.
Swissmedic kommt trotz der noch ausstehenden Daten zum Schluss, dass bei Berücksichtigung der Risiken und Vorsichtsmassnahmen der Nutzen von Ojemda die Risiken überwiegt.
